Fundacja Mukobohaterowie

➡️ W minionym tygodniu mieliśmy okazję uczestniczyć w VII Forum Ekspertów Mukowiscydozy w Warszawie. Wykłady rozpoczęły się od tematyki telemedycyny w opiece nad chorymi, dalej poprzez zagadnienia postępowania z trudnymi pacjentami oraz samopoczucia psychicznego pacjentów w trakcie leczenia modulatorami, na dyskusji uczestników kończąc.

➡️ Mieliśmy okazję wysłuchać m.in. gościa specjalnego ze szpitala w Manchesterze prof. Andrewa M. Jones'a, a także rodzimych specjalistów: dr Radosławę Staszak-Kowalską, dr Łukasza Woźniackiego i dr Hannę Winiarską oraz mgr Katarzynę Białek. VII Forum Ekspertów Mukowiscydozy zakończyło się podsumowaniem prof. Doroty Sands ze szpitala w Dziekanowie Leśnym.

➡️ Forum było organizowane przez firmę Vertex Pharmaceuticals (Poland), pod patronatem Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy. Ze strony fundacji Mukobohaterowie wzięli w nim udział prezes Wojciech Szymański i wiceprezes Hanna Guziak.

➡️ Jak podaje portal Leki.pl - leki po ludzku w 2023 roku w Polsce zgłoszono tylko 20 910 przypadków potencjalnych skutków ubocznych leków. To oznacza, że zgłasza je tylko 1 osoba na 2000 mieszkańców.

➡️ To stawia Polskę na szarym końcu na tle innych krajów Unii Europejskiej w liczbie zgłaszanych działań niepożądanych.
Ma to duże znaczenie m.in. dla rozwoju nowych leków, czy poszerzania możliwości użycia leku w grupach, na których nie prowadzi się badań klinicznych (np. kobiety w ciąży).

➡️ O tym czym różni się skutek uboczny od działania niepożądanego, a także w jaki sposób można zgłaszać działania niepożądane - można przeczytać w artykule.

Co Polacy wiedzą o działaniach niepożądanych leków? | leki.pl W dzisiejszych czasach wciąż za mało mówi się o możliwych negatywnych skutkach  stosowania leków. Niewystarczająca

Ministerstwo Zdrowia potwierdziło, że Wiceminister Zdrowia Maciej Miłkowski zrezygnował z pełnionej funkcji.

Minister miał znaczący wpływ na przełomową decyzję o refundacji nowoczesnych leków na mukowiscydozę dla części polskich pacjentów. W środowisku uchodził za osobę przychylną chorym, rozumiejącą zawiłości medyczne mukowiscydozy. Za to jesteśmy wdzięczni.

Dla naszego środowiska to nowa rzeczywistość. Kto przejmie teraz obowiązki ministra? Czy będzie rozumiał potrzeby naszych pacjentów? Dużo pytań. Jedno możemy obiecać, że będziemy dalej zabiegać o prawa pacjentów, w tym refundację nowoczesnych leków dla pozostałej grupy chorych.

Tegoroczna wiosna jest intensywna w Fundacji Mukobohaterowie.

➡️ Jednym z tematów, o który zabiegamy jest ponowna dostępność procedury RDTL dla pacjentów. Nie ustępujemy!

➡️ W sprawie RDTL, czyli formy leczenia „ostatniej szansy”, fundacja reprezentowana przez adw. Marcina Pieklaka przekazała stanowisko Ministerstwu Zdrowia. Przedstawiona została argumentacja wskazująca na brak podstaw do wykluczenia pacjentów z leczenia bardzo drogimi lekami, tym specjalnym rozwiązaniem.

➡️ Dziękujemy serdecznie adw. Marcinowi Pieklakowi oraz kancelarii prawnej Rymarz Zdort Maruta za wsparcie Mukobohaterów! Kancelaria jest zaliczana do grona najlepszych kancelarii prawnych w Polsce. Mecenas Marcin Pieklak to prawnik współzarządzający działem Life Sciences, z kilkunastoletnią praktyką w sektorze ochrony zdrowia.

👇 Całość pisma dostępna na stronie internetowej fundacji (link w komentarzu).

🎯 Dorośli (pacjenci 18+) chorzy na mukowiscydozę 🙂

Szkoła Zdrowia Publicznego Centrum Medyczne Kształcenia Podyplomowego w Warszawie prowadzi badanie naukowe.

➡️ Temat: „Jakość życia, objawy depresji i poziom lęku u dorosłych chorych na mukowiscydozę”.

Pomóżmy im w badaniach, Wy wiecie najlepiej jak żyje się z chorobą 🙂 Potrzebują niewiele, bo odpowiedzi w ankiecie. Piszą, że zajmuje 20min., ale sprawdziliśmy i zajmuje mniej.

👉 Zachęcamy Was gorąco do wypełnienia: https://forms.gle/wxKyAnti2KHr1ioG6

❗ Otrzymaliśmy wiadomość od firmy farmaceutycznej produkującej lek Kaftrio o złożeniu przez nią kolejnego wniosku refundacyjnego do Ministerstwo Zdrowia.

➡️ Wniosek ten zawiera rozszerzenie listy mutacji mukowiscydozy objętych lekiem, jak i ujęcie młodszej grupy wiekowej pacjentów (2-11 lat) w refundacji. Decyzja refundacyjna powinna zostać podjęta przez ministerstwo w ciągu 180 dni. W przypadku pozytywnego rozstrzygnięcia, leczeniem byliby objęci pacjenci powyżej 2 roku życia, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del.

📣 Przypominamy, że w marcu 2022 roku została ogłoszona informacja o objęciu refundacją leków przyczynowych w mukowiscydozie. Lek Kaftrio jest obecnie refundowany dla części pacjentów powyżej 12 r.ż. z wybranymi mutacjami genu mukowiscydozy.

„Czy dostawy leków do domu pacjenta są potrzebne?”. Taki był temat konferencji organizowanej przez firmę Nettle przy partnerstwie Fundacja MY Pacjenci oraz patronacie Izby Gospodarczej „FARMACJA POLSKA”. Wydarzenie odbyło się w Muzeum Gazowni Warszawskiej, w związku z czym była szansa spotkania Ignacego Łukasiewicza 😉

Dziękujemy za organizację spotkania, podczas którego dowiedzieliśmy się wielu przydatnych rzeczy. Dostawy leków do domów pacjentów są realizowane w różnych modelach w innych państwach i mamy z czego czerpać wzorce. Najbardziej jednak cieszy jednogłośne zrozumienie dla potrzeby dostawy leków z zachowaniem bezpieczeństwa pacjentów. Wybrzmiało ono podczas debaty, która odbyła się z udziałem wielu znamienitych gości, m.in. adwokata z renomowanej kancelarii prawnej, przedstawiciela Izby Pielęgniarek i Położnych, Izby Lekarskiej, Izby Aptekarskiej, biznesu, organizacji pozarządowej, związku przedsiębiorstw z sektora farmaceutycznego.

Ciekawostką może być to, że podczas dyskusji o kosztach niektórych rozwiązań publicznej opieki zdrowotnej adw. Marcin Pieklak przywołał temat antybiotykoterapii dożylnej w warunkach domowych - tak wyczekiwanej przez nasze środowisko od wielu lat.

Po informacje, które umożliwią nam debatę dotyczącą ważnych dla pacjentów spraw udamy się nawet do sądu!

Dziękujemy Sieć Obywatelska - Watchdog Polska, która wsparła nasze działania mające na celu uzyskanie informacji o realizacji programu lekowego przeznaczonego dla chorych na mukowiscydozę od Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. W sprawę zaangażował się ekspert prawny pan Piotr Rzekiecki, zainteresowany jawnością życia publicznego. Jego doświadczenie, zaangażowanie i profesjonalizm doprowadziły do wydania korzystnego dla Fundacji Mukobohaterowie wyroku.

Ten wyrok to reakcja na „kreatywne” uzasadnianie mówiące o tym, że dane dotyczą... sfery prywatnej oraz stanu zdrowia pacjentów i nie są informacją publiczną. To oczywiście było nieprawdą, nie pytaliśmy o informacje o pojedynczych pacjentach, a o dane zbiorcze. Co dalej?

Ostatecznie NFZ ponownie wydał decyzję odmowną - tym razem z zachowaniem obowiązkowych elementów decyzji administracyjnej.

Nie zgadzamy się z uzasadnieniem NFZ i 26 kwietnia widzimy się ponownie w sądzie. Trzymajcie kciuki.

Najserdeczniejsze życzenia z okazji świąt wielkanocnych od całej Fundacji Mukobohaterowie!

➡️ Fundacja Mukobohaterowie została beneficjentem akcji „Jeans for Genes” (dosł. „jeansy dla genów”; gra słów: geny - genes, czyt. dżins) przeprowadzonej w Światowy Dzień Chorób Rzadkich wśród uczniów jednej ze szkół w Polsce, która chce pozostać anonimowa. To coroczna, zagraniczna akcja polegająca na założeniu w konkretny dzień jeansów i zbieraniu środków finansowych na organizacje działające w obszarze chorób genetycznych.

➡️ Jak tłumaczymy na stronie naszej fundacji „Mukobohaterem” jest nie tylko chory, czy jego opiekun, ale każdy kto poświęca swój czas, wiedzę i środki finansowe na walkę z mukowiscydozą. Żeby to robić - trzeba mieć naprawdę wielkie serce. W tym zabieganym świecie ten bohater daje nadzieję, a ta jak wiadomo umiera ostatnia. Szanownym paniom nauczycielkom gratulujemy inicjatywy jak i wspaniałych oraz zaangażowanych uczniów 🙂

🔴 Dzisiaj został ogłoszony projekt listy refundacyjnej, na której znalazło się przedłużenie finansowania terapii trzema lekami przyczynowymi, na kolejne dwa lata. Decyzja obejmująca terapię lekami Kaftrio i Kalydeco dotyczy leczenia chorych w obecnie obowiązujących wskazaniach (dostępna dla znacznej części pacjentów od 12 roku życia, z niektórymi mutacjami choroby).

🔥 Równie ważne jest dla nas jest to co stało się podczas konferencji prasowej Minister Zdrowia Izabeli Leszczyny oraz Wiceministra Zdrowia Macieja Miłkowskiego. Z ust drugiego urzędnika padła informacja o tym, że decyzja o kontynuacji finansowania programu lekowego „dobrze rokuje na przyszłość, ponieważ mamy jeszcze kolejną grupę do objęcia [leczeniem]”.

🗣️ Cieszymy się z dzisiejszej decyzji i czekamy na kolejne pozytywne zmiany. Przypominamy, że terapia lekami Kaftrio i Kalydeco jest skuteczna i bezpieczna dla pacjentów powyżej 2 roku życia i wystarczy, aby chory na jednym z dwóch alleli posiadał najczęściej występującą mutację genu odpowiedzialnego za wystąpienie mukowiscydozy (zakres polskiej refundacji jest w tym względzie bardziej rygorystyczny i wyklucza niektórych pacjentów z leczenia). Oczekujemy na złożenie kolejnego wniosku refundacyjnego przez firmę farmaceutyczną.

➡️ Pani Magdalena jest wolontariuszką na lubelskim oddziale pulmonologii, ale także w trakcie pisania pracy magisterskiej z psychologii na temat poczucia własnej godności osób chorych na mukowiscydozę i osób je wspierających.

Ankieta jest w całości anonimowa. Jej wypełnienie zajmuje ok. 20min.

☑️ Pomóżmy pani Magdalenie napisać o rzeczach z jakimi jako chorzy i opiekunowie mamy do czynienia! Zachęcamy do wypełnienia ankiety :)

Link do ankiety: https://cutt.ly/lw1i0KBh

💡 W ostatnim dniu lutego na całym świecie obchodzony jest Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Dlaczego to takie ważne? W samej Polsce możemy mieć nawet 3 miliony osób z chorobami rzadkimi! Tak, to nie pomyłka. W niespełna 40 milionowym kraju nawet 3 miliony osób ma rzadką chorobę.

📚 Zapadalność na taką chorobę zazwyczaj jest określana jako nie częściej niż 1/2000 żywych urodzeń. Tylko, że takich jednostek chorobowych może być nawet 8 tysięcy. A więc choroby rzadkie paradoksalnie są dość częste! Może to dotknąć kogoś z Twojej rodziny.

👉 Niebieski odcień skóry, karłowatość, zaprzestanie oddychania w nocy, zespół odoru rybnego, mukowiscydoza, SMA. To tylko przykłady tragedii ludzkich.

🗣️ Z czym borykają się osoby z chorobami rzadkimi lub ich opiekunowie? W mukowiscydozie, chorobie która dotyka około 2000 chorych w Polsce, mamy testy przesiewowe. Po porodzie jest wykonywane badanie, które z bardzo dużą skutecznością określa ryzyko wystąpienia tej choroby. Większość jednostek chorobowych nie może liczyć na szybką diagnostykę. Mamy do czynienia z tzw. odyseją diagnostyczną. To często lata poszukiwań właściwej diagnozy.

🏥 W dokumencie rządowym zwanym Planem dla Chorób Rzadkich zostało przywołane, że około 50% chorób rzadkich ujawnia się w wieku dziecięcym i 26% dzieci umiera przed osiągnięciem 5-tego roku życia. Choroby rzadkie są przyczyną 30% hospitalizacji w szpitalach dziecięcych, 40–45% zgonów przed 15. rokiem życia i stanowią 10–25% chorób przewlekłych u dorosłych.

🧪 Tylko ok. 5% chorób chorób rzadkich ma skuteczne leczenie. Koszty wynalezienia leków to miliardy złotych, a te muszą się rozłożyć na niewielkie grupy chorych. Dlatego takie leki są określane jako sieroce. Sieroce, bo trudno spodziewać, że ktoś się nieliczną grupą „sierot” zaopiekuje - komercyjnie to bardzo duże ryzyko.

🔥 Miarą naszej cywilizacji jest troska o chorych na choroby rzadkie. Również tych, których nie widać na co dzień, a mierzą się z niewyobrażalnymi tragediami.

📚 Po raz kolejny mieliśmy szansę szkolić się dzięki zaangażowaniu pracowników Kancelarii prawnej KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński – liderów w zakresie prawa farmaceutycznego i medycznego. Dziękujemy p. Zuzannie Rosłonowskiej i Partnerom Kancelarii.

💡 Dlaczego to dla nas takie ważne? Stosowanie prawa jest istotnym elementem funkcjonowania systemu ochrony zdrowia. Pacjenci są ważną stroną oddziaływań Ministerstwo Zdrowia, a ostatnimi czasy mieliśmy do czynienia z tzw. dużą nowelizacją ustawy refundacyjnej (DNUR).

🙌 Jesteśmy wdzięczni, że po raz czwarty mieliśmy okazję brać udział w przekazaniu wiedzy w przystępnej formule, skierowanej indywidualnie na nasze potrzeby. Adwokat Zuzanna Rosłonowska tłumaczyła nam regulacje prawne istotne z perspektywy pacjenckiej.

ℹ️ Dzisiaj mijają 2 lata od kiedy decyzję o refundacji leków na mukowiscydozę ogłaszał Wiceminister w Ministerstwo Zdrowia Maciej Miłkowski. Pamiętamy i dziękujemy za tamte decyzje, ratujące życie polskich chorych. Jednocześnie wyrażamy nadzieję, że każdy chory, który może otrzymywać leczenie będzie mógł skorzystać z bardzo drogich terapii najszybciej jak to możliwe.

W tym świątecznym czasie życzymy Wam radosnych Świąt Bożego Narodzenia i wszelkiej pomyślności w Nowym Roku!

„Najgorsze w mukowiscydozie jest to, że ona działa przyczajona - tak jak złodziej, który się wkrada po cichu i coś zabiera... krok po kroku...”

tata Zuzi

„Ratujmy nasze anioły, nie pozwólmy im odfrunąć”. 6-letnia Zuzia potrzebuje Waszej pomocy Choć na pierwszy rzut oka Zuzia wygląda na zdrową dziewczynkę choroba krok po kroku niszczy jej organy. By dziewczynka żyła jak najdłużej, potrzebne są pieniądze i Wasza pomoc.

Mamy pismo z Biuro Rzecznika Praw Obywatelskich, które wzywa Ministerstwo Zdrowia do wyjaśnień w podnoszonym przez nas temacie ratunkowego dostępu do leków (RDTL).

Jednocześnie informujemy, że MZ poinformowało nas, że nie posiada opinii prawnych dotyczących interpretacji przepisów, na podstawie których prawdopodobnie pozbawił części pacjentów do leczenia.

Będziemy przyglądać się sprawie i interesować opinię publiczną garstką chorych, których życie i zdrowie mogło być ratowane.

Do tej pory z RDTL skorzystało 12 chorych na mukowiscydozę.

Niektóre leki na mukowiscydozę niefinansowane w ramach RDTL. Fundacja pyta o powody Fundacja Mukobohaterowie napisała do Rzecznika Praw Obywatelskich w sprawie braku finansowania dwóch leków dla chorych na mukowiscydozę. Zdaniem fundacji nie ma podstaw do umieszczenia ich w wykazie leków nieobjętych finansowaniem w ramach RDT.

Ostatni okres, to dla naszej fundacji czas bardzo wytężonej pracy. Jesteśmy fundacją założoną przez rodziców chorego na mukowiscydozę Witka. Trzy lata temu, kiedy dostaliśmy diagnozę jego choroby, obiecaliśmy sobie, że "zamierzamy walczyć i będziemy jeździć [...] choćby na drugi koniec kraju albo... dalej." Stąd wczorajszy wyjazd do Warszawy, na dzisiejsze spotkanie z Wiceministrem Zdrowia Maciejem Miłkowskim.

Chcieliśmy porozmawiać, poznać jego perspektywę, poza tą znaną z przekazu mediów oraz z otrzymanego stanowiska od firmy farmaceutycznej. Rozmawialiśmy m.in. o ostatnio wycofanym wniosku refundacyjnym firmy, a także o innych problemach chorych na mukowiscydozę.

Jesteśmy w drodze powrotnej, mamy swoje przemyślenia, które będziemy chcieli przekuć w kolejne działania, w rozpoczynającym się właśnie trzecim roku działalności fundacji.

🔴 Kaftrio dopuszczony do obrotu w UE od 2-giego roku życia! Lek w terapii razem z Kalydeco jest oceniony jako skuteczny i bezpieczny.

❗Finalnie, dopuszczenie leku w UE (zwane rejestracją) nie oznacza jego refundacji w Polsce.

ℹ️ Przypominamy, że terapia lekami Kaftrio+Kalydeco jest finansowana ze środków publicznych tylko dla chorych powyżej 12-tego roku życia i Z POWAŻNYM OGRANICZENIEM w stosunku do posiadanych przez chorego mutacji (leki mogłyby być dostępne dla chorych z jedną mutacją F508del genu CFTR i drugą dowolną, a są dostępne dla pacjentów z dwoma wybiórczo określonymi mutacjami).

➡️ Firma farmaceutyczna w zeszłym miesiącu, po długotrwałych rozmowach z Ministerstwem Zdrowia, wycofała wniosek refundacyjny dotyczący leczenia chorych od 6 roku życia oraz dodatkowych mutacji. Ministerstwo Zdrowia uniemożliwiło także dostęp do leczenia w ramach ratunkowej procedury (specjalna forma dostępu do leczenia). Ta druga sytuacja według nas nie ma podstaw prawnych, o czym pisaliśmy wcześniej.

📣 Wojtek to prawdopodobnie ostatnia osoba, która otrzymała leczenie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

❗ To radość przez łzy, bo takich pacjentów już więcej nie będzie. Więcej o zamieszaniu wokół RDTL w naszych poprzednich postach.

Akurat tego pogrzebu nie będzie. "Przepraszam" "Wciąż nie mogę uwierzyć w nasze szczęście. Mój 23-letni syn jednak dostał szansę na długie życie. Jednocześnie przechodzą mnie ciarki, gdy sobie pomyślę, jak b...

Fundacja Oddech Życia po raz 7-my organizuje Ogólnopolski Dzień Wiatraczka. Na czym polega inicjatywa?

👇 O tym przeczytacie w artykule!

21 listopada obchodzimy po raz siódmy w Polsce Ogólnopolski Dzień Wiatraczka dla słonych dzieci i dorosłych 21 listopada 2023 r. odbędzie się organizowany po raz siódmy w Polsce Ogólnopolski Dzień Wiatraczka dla słonych dzieci – duża społeczna akcja poświęcona

🔴 Interweniujemy w sprawie tragicznej sytuacji chorych na mukowiscydozę u Rzecznika Praw Obywatelskich! Działanie Ministra Zdrowia w naszej ocenie nie ma podstaw prawnych!

W komentarzu link do pisma👇

„Podziękuję za opieszałość i zaproszę na pogrzeb”.

O dramacie chorych na mukowiscydozę w świetle informacji o RDTL (poprzedni post) pisze Poradnik Zdrowie.

Zdjęcie dziewczynki jest prawdziwe.

"Podziękuję za opieszałość i zaproszę na pogrzeb". Chorzy z rzadkimi mutacjami skazani na śmierć "Polska pozwala naszym dzieciom powoli umierać, kiedy lek jest na wyciągnięcie ręki. Ogłoszone właśnie zamknięcie ostatniej furtki do ich uratowania to najgorsz...

🔴 W miniony piątek, tuż przed weekendem, została ogłoszona lista produktów nieobjętych finansowaniem w ramach RDTL. Co kryje się pod skrótem RDTL? Chodzi o ratunkowy dostęp do technologii lekowej, czyli nadzwyczajny sposób dostępu do leczenia.

❗ Na tej liście znalazły się nowoczesne leki stosowane w mukowiscydozie: Kaftrio oraz Kalydeco.

ℹ️ Co to oznacza dla pacjentów?

➡️ Pacjentom, których życie i zdrowie mogły być ratowane, mimo braku refundacji - odebrano możliwość leczenia! Intencjonalnie używamy słowa „odebrano”, gdyż ta sytuacja w naszej ocenie nie ma żadnych podstaw prawnych.

➡️ Warunki leczenia chorych na mukowiscydozę, w których możemy się znaleźć za kilka dni, nie są konsekwencją racjonalnego wykonywania prawa. To co się stało to swobodna interpretacja, kolejny smutny dzień dla chorych. W tej sprawie podejmujemy już konkretne działania. Będziemy informować co dalej.

➡️ Radość i wdzięczność wynikająca z pierwszej przełomowej decyzji z marca 2022 r. o dostępie do leczenia przyczynowego dla części pacjentów chorych na mukowiscydozę przykrywa piątkowy komunikat Ministra Zdrowia.

Fundacja Mukobohaterowie Fundacja Mukobohaterowie powstała, aby zapewnić wsparcie dla osób chorych na mukowisycydozę i ich rod

🔴 Ważne informacje dla Mukobohaterów!

❗Leki Kaftrio i Kalydeco niedostępne dla nowych grup chorych na mukowiscydozę! To bardzo smutna wiadomość dla naszej społeczności. Nie zamierzamy oceniać tej sytuacji, dopóki nie poznamy stanowiska dwóch stron.

ℹ️ Postępowanie refundacyjne zakończyło się umorzeniem. Stało się to po wycofaniu wniosku refundacyjnego przez firmę Vertex Pharmaceuticals.

👉 Według deklaracji firmy:

ℹ️ Powodem tej decyzji było ryzyko wydania negatywnej decyzji administracyjnej, a tym samym negatywnego zakończenia procesu refundacyjnego. Zgodnie z prawem (Ustawa o Fuduszu Medycznym) negatywna decyzja refundacyjna zamykałaby drogę do ubiegania się o finansowanie terapii dla chorych w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowej (RDTL).

ℹ️ Intencją jest rozpoczęcie procesu refundacyjnego po złożeniu nowego wniosku i starania o zabezpieczenie refundacji dla wszystkich uprawnionych do leczenia pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.

1️⃣ Vertex Pharmaceuticals zakłada złożenie wniosku refundacyjnego na początku II kwartału 2024 roku. Dostrzega dodatkowe ryzyka związane z uchwaloną niedawno dużą nowelizacją ustawy refundacyjnej. Podobnie jak inne firmy sektora farmaceutycznego czeka na interpretację części przepisów. Składany wniosek refundacyjny wraz z szeregiem wymaganych analiz musi uwzględniać nową sytuację prawną. Będzie zawierał nowe informacje o bezpieczeństwie i skuteczności leków oraz nowe przedstawienie problemu decyzyjnego.

2️⃣ Po pozytywnej rekomendacji europejskiego Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) z września br. o dopuszczeniu do obrotu leków od 2-giego roku życia czekamy na decyzję Komisji Europejskiej. Patrząc na dotychczasową praktykę działania tego organu szansa na rejestrację leków w dodatkowym wskazaniu jest duża. W listopadzie może zapaść decyzja w tej sprawie.

3️⃣ W przypadku pozytywnej decyzji Komisji nowy wniosek refundacyjny dotyczyłby 3 dodatkowych grup chorych: od 2 do 5 roku życia, od 6 roku do 11 roku życia oraz dla dodatkowych mutacji.

✅ Firma Vertex Pharmaceuticals planuje kontynuować program MAP (z ang. Managed Access Program) i zapewnia o jego dostępności dla chorych, którzy się do niego zakwalifikowali. Program MAP, najprościej mówiąc, polega na udostępnieniu nierefundowanego leczenia pacjentom znajdującym się w krytycznej sytuacji zdrowotnej (w tym wypadku z inicjatywy firmy farmaceutycznej, na jej koszt). Chorzy mają otrzymywać leczenie do czasu uzyskania pozytywnych rozstrzygnięć refundacyjnych.

✅ Procedura uzyskiwania leków (we wskazaniach nieobjętych obecnie obowiązującą refundacją) w ramach RDTL odbywa się na dotychczasowych zasadach.

❌ Proces refundacyjny to długotrwała procedura, która będzie trwała wiele miesięcy. Jako Fundacja szacujemy, że w sprawie refundacji można oczekiwać decyzji na przełomie końca 2024 lub początku 2025 roku.

➡️ Przekazujemy odpowiedź firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) na pytania zadane przez naszą fundację.

❗ Przypominamy, że Minister Maciej Miłkowski skomentował 6 września 2023 roku status procesu refundacyjnego dotyczącego terapii sierocymi lekami Kaftrio i Kalydeco publicznie określając ofertę porozumienia jako „bardzo złą” i mówiąc o tym, że chciałby refundować leki „jeśli będzie oferta dobra — natychmiast”.

➡️ W konsekwencji jego słów skierowaliśmy pismo do Dyrektora Generalnego firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland).

Przypominamy poniżej treść zadanych pytań

❓ Czy planują Państwo zintensyfikować swoje działania mające na celu zakończenie negocjacji pozytywną decyzją refundacyjną we wrześniu tego roku? A jeśli tak to w jaki sposób, np. czy planują Państwo rozmowy centrali firmy z przedstawicielami resortu zdrowia?

❓Czy firma Vertex Pharmaceuticals dopuszcza możliwość porozumienia, w którym refundacja zostanie rozszerzona wyłącznie na nową grupę wiekową lub wyłącznie na nowe mutacje choroby, dla których EMA stwierdziła skuteczność i bezpieczeństwo terapii? Czy możemy prosić o jednoznaczną deklarację jaką decyzję zamierza podjąć w tym aspekcie firma Vertex Pharmaceutic?

🔴 Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA zarekomendował dopuszczenie do obrotu leku Kaftrio od 2-giego roku życia! Lek w terapii razem z Kalydeco jest oceniony jako skuteczny i bezpieczny. Opinia zostanie przesłana do Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o zasadności dopuszczenia terapii na rynek europejski.

❗Finalnie, dopuszczenie leku w UE (zwane rejestracją) nie oznacza jego refundacji w Polsce.

ℹ️ Przypominamy, że terapia lekami Kaftrio+Kalydeco jest finansowana ze środków publicznych tylko dla chorych powyżej 12-tego roku życia i Z POWAŻNYM OGRANICZENIEM w stosunku do posiadanych przez chorego mutacji (leki mogłyby być dostępne dla chorych z jedną mutacją F508del genu CFTR i drugą dowolną, a są dostępne dla pacjentów z dwoma wybiórczo określonymi mutacjami).

➡️ W Polsce, 31 maja 2022 roku został złożony nowy wniosek refundacyjny, o rozszerzenie stosowania terapii dla chorych powyżej 6 roku życia oraz z innymi, dodatkowymi mutacjami (wystarczy, aby chory posiadał jedną najczęściej występującą w populacji mutację F508del genu CFTR; przypominamy, że do wystąpienia choroby konieczne jest odziedziczenie dwóch zmutowanych genów, po jednym od każdego z rodziców).

➡️ Obecnie Ministerstwo Zdrowia negocjuje cenę terapii z firmą Vertex Pharmaceuticals. Pacjenci zbierający na te leki ratujące życie płacili za nie nawet 80-tys. złotych miesięcznie, a trzeba je stosować codziennie do końca życia. Na rozszerzenie leczenia czeka ok. 450 osób.

Jesteśmy dziś w Senat Rzeczypospolitej Polskiej na Komisji Zdrowia. Na temat chorych na mukowiscydozę ma mówić prezes fundacji Wojciech Szymański.

🔴 Dziś, 8 września przypada Światowy Dzień Mukowiscydozy. W ostatnim czasie stacja TVN zainteresowała się tematem chorych na mukowiscydozę. Od 460 dni trwa proces refundacyjny dla terapii sierocymi lekami Kaftrio oraz Kalydeco. Leczenie kosztuje pacjenta prywatnie nawet 80 tysięcy złotych MIESIĘCZNIE, a terapię trzeba prowadzić do końca życia.

❗Trwają negocjacje. Minister Maciej Miłkowski skomentował ofertę firmy farmaceutycznej jako: „bardzo złą”

👋 Po publikacji medialnej TVN (patrz komentarz poniżej 👇) skierowaliśmy pismo do polskiego oddziału firmy farmaceutycznej Vertex Pharmaceuticals, będącej monopolistą w kwestii leczenia tzw. przyczynowego w mukowiscydozie (treść pisma na grafice lub w linku z komentarza).

Jednocześnie wyjaśniamy zawiłości podjętego tematu.

❌ Najskuteczniejsze leki są dostępne od 12 roku życia
✅ Statystycznie najskuteczniejszy lek jest refundowany dla chorych powyżej 12 roku życia Z POWAŻNYM OGRANICZENIEM w stosunku do posiadanych przez chorego mutacji choroby (tymczasem na rynek europejski dopuszczony dla znacznie większej liczby pacjentów z szerszą kombinacją mutacji jako skuteczny i bezpieczny)

❌ Ministerstwo Zdrowia wykluczyło rok temu część chorych z leczenia
✅ Przepisy refundacyjne uniemożliwiały refundację leku w ramach zamkniętego w lutym 2022 roku procesu refundacyjnego. Od początku 2023 roku trwają nowe negocjacje. Brak refundacji może spowodować, że rzeczywistość stanie się faktem.

❌ Leki są skuteczne dla wszystkich chorych na mukowiscydozę
✅ Terapia działa wyłącznie na konkretne grupy mutacji. Pewne genotypy nie reagują na leczenie. Dopuszczenie terapii dla nowej grupy chorych wymaga badań klinicznych, które potwierdzają jej bezpieczeństwo i skuteczność. Obecnie w USA terapia jest zarejestrowana od 2 roku życia (dodatkowo wymagana jest obecność najczęściej występującej mutacji choroby na przynajmniej jednym z dwóch wariantów genu, które chory posiada), w Europie dopuszczenie na rynek dla tego samego wieku (2+) jest aktualnie rozpatrywane przez Europejską Agencję Leków.

❌ Leki leczą chorobę
✅ Mukowiscydoza jest chorobą nieuleczalną. Leki mogą jedynie oddalić trudną perspektywę śmierci w bardzo młodym wieku, zahamować chorobę, czyli znacznie poprawić jakość życia. Trzeba je przyjmować codziennie, do końca życia